Pesquisadores da Universidade da Califórnia em Los Angeles (UCLA) demonstraram, em estudo publicado em 18 de fevereiro de 2026 na revista Advanced Functional Materials, que nanopartículas lipídicas podem transportar e entregar a combinação completa de ferramentas de edição gênica necessária para inserir um gene íntegro nas células das vias aéreas humanas.
Como funciona a estratégia
O sistema desenvolvido reúne, em uma única nanopartícula, três componentes principais: a maquinaria CRISPR/Cas9 para cortar o DNA em ponto específico, moléculas guias que direcionam o corte e um molde de DNA contendo uma cópia completa e funcional do gene CFTR, cuja mutação causa fibrose cística. Até agora, nenhum transportador não viral havia conseguido acomodar um gene de tamanho tão grande aliado ao aparato de edição.
Resultados obtidos no laboratório
Em células de vias aéreas cultivadas com uma mutação grave do CFTR — não responsiva aos moduladores atualmente disponíveis —, cerca de 34% das células receberam com sucesso o novo gene. Mesmo assim, a atividade do canal CFTR normalizou-se entre 88% e 100% em toda a população celular, efeito atribuído a um design otimizado do gene, técnica desenvolvida em colaboração com o laboratório do professor Donald Kohn, também da UCLA.
Vantagens sobre vetores virais
Diferentemente de terapias que utilizam vírus, as nanopartículas lipídicas podem ser produzidas com menor custo, permitem doses repetidas sem forte resposta imune e comportam cargas genéticas maiores. Além disso, ao inserir o gene diretamente no genoma, o método pode conferir produção duradoura da proteína CFTR, dispensando reaplicações frequentes de mRNA.
Próximos desafios
Para tornar a abordagem efetiva em longo prazo, os cientistas buscam atingir as células-tronco das vias aéreas, localizadas sob a camada protetora dos pulmões e resguardadas por muco espesso nos pacientes com fibrose cística. Essas células são responsáveis pela renovação contínua do tecido pulmonar e, se corrigidas, poderiam fornecer uma fonte permanente de células saudáveis.
Imagem: Internet
Potencial além da fibrose cística
Por ser modular, a plataforma com nanopartículas lipídicas pode ser adaptada para outras doenças pulmonares hereditárias — e possivelmente para distúrbios de outros órgãos — causadas por genes extensos com múltiplas mutações. Segundo a equipe, a tecnologia abre caminho para terapias gênicas mais amplas, independentes do tipo específico de mutação.
O trabalho foi conduzido pelos laboratórios dos doutores Steven Jonas e Brigitte Gomperts, ambos do Broad Stem Cell Research Center da UCLA, com a colaboração de diversos departamentos da instituição.
Com informações de Nanowerk
